Дочери пермячки Юлии Дорофей поставили диагноз «муковисцидоз», когда девочке исполнилось два года. По словам мамы, с самого рождения было понятно, что «что-то не так». «С диагностикой у нас, конечно, все очень сложно. С года до двух дочь очень сильно кашляла, а пульмонолог, аллерголог и лор гоняли меня по кругу. Но я же понимаю, что у двухлетней девочки не может быть кашля, как у курильщика с 20-летним стажем. Я самостоятельно обратилась в центр муковисцидоза, потом легла с дочерью в больницу, два месяца мы пролежали, в итоге отправили анализы в Москву. Диагноз подтвердился. Нам делали две бронхоскопии, все уже было в гное», — рассказывает Юлия.
Один из основных препаратов, с которым делают ингаляции дочке Юлии, это «Пульмозим» (Швейцария). Основное действующее вещество — дорназа альфа — базовый муколитический препарат при терапии муковисцидоза. Ингаляции с ним делают ежедневно. Летом 2019 года министерство здравоохранения РФ заявило о том, что российский фармпроизводитель «Генериум» (Владимирская область) зарегистрировал первый биоаналог дорназы альфа — тигеразу. «Генериум» начал принимать участие в госзакупках с препаратом «Тигераза» и получать контракты, так как отечественный аналог на 10% дешевле швейцарского оригинала.
Всего в Пермском крае проживает 86 больных муковисцидозом, в том числе 40 детей. Из них только 28 (из них 19 детей) обеспечиваются лекарствами по торговым наименованиям. Для обеспечения этих больных муковисцидозом министерство здравоохранения Пермского края ежегодно закупает лекарственные препараты на сумму около 19 млн рублей.
«У нас в Перми на складах еще остались какие-то остатки «Пульмозима», но этого ненадолго хватит. Повсеместно его заменяют на «Тигеразу», — говорит Юлия, — мы очень боимся, что «Тигераза» не подойдет, а «Пульмозим» выдавать не будут, раз его поставок по госконтрактам не будет. Неизвестно же, как эти российские аналоги будут работать, взаимодействовать с другими препаратами, которые принимают дети, неизвестно, какими будут побочные реакции. Это опыты на наших детях, без преувеличения».
По словам Юлии, проблемы есть и с другими препаратами, например «Панкреатином» (препарат для пищеварения, применяется вместе с «Пульмозимом»). Сегодня льготникам приходится регулярно разбираться в причинах задержек (последний раз на два месяца), хотя рецепты выдают только на месяц.
В минздраве Прикамья, несмотря на заявления пермяков, Properm.ru сообщили, что все больные муковисцидозом обеспечиваются необходимыми лекарственными препаратами бесплатно. Назначение и закуп лекарственных препаратов осуществляется по международному непатентованному наименованию (в конце 2019 года министерством здравоохранения РФ закупили «Тигеразу»). При этом в минздраве подтверждают, что ограничения в применении нового препарата действительно есть.
«Ввиду небольшого опыта применения у детей до пяти лет препарата «Тигераза», данной категории больных продолжено лечение препаратом «Пульмозим», — пояснили в минздраве региона. — Все больные старше пяти лет с марта 2020 года обеспечиваются лекарственным препаратом «Тигераза». Для оценки эффективности проводимого лечения препаратом «Тигераза» пациентов до 18 лет запланированы ежеквартальные консультации у специалистов Центра муковисцидоза при Пермской краевой детской больнице.
«В случае непереносимости, отсутствия эффекта или наличия побочных действий от лекарственного препарата, необходимо незамедлительно обратиться к лечащему врачу, который организует оказание медицинской помощи и направляет уведомление в территориальный орган Росздравнадзора. Далее врачебная комиссия медицинской организации принимает решение о необходимости организации индивидуального обеспечения лекарственным препаратом по торговому наименованию», — пояснили в минздраве.
По данным пациентского сообщества, с начала 2020 года в России умерли 10 больных муковисцидозом. Всего за последние два года в регионе умерли двое: ребенок и взрослый. «Оба страдали тяжелой формой заболевания», — подчеркнули в минздраве.
Для решения общих проблем родители детей больных муковисцидозом объединяются, отстаивают права и интересы детей. У Анны Блиновой из Подмосковья трое детей, один здоров, один болен муковисцидозом, один является носителем. По словам Анны, в Подмосковье удалось отстоять препарат для пищеварения «Креон», который также хотели заменить. «Наши родители тогда очень хорошо сработали, в Подмосковье все дети с муковисцидозом получают «Креон», но в других регионах его заменили на аналог», — рассказывает Анна. Но замены «Пульмозима» на «Тигеразу», по всей видимости, избежать не удастся.
Анна Блинова:— Когда ребенок получает ежедневные ингаляции с одним и тем же препаратом на протяжении трех лет, переходить на другой, даже если производитель гарантирует, что он идентичный, нам страшно. При этом не предлагается промежуточных вариантов, не предлагается вариант с постоянным наблюдением, потому что тогда это будет означать испытание лекарств на детях, а это запрещено.
Так как обеспечить постоянного наблюдения при смене препарата медики не могут, чаще всего предлагают лечь в больницу. «Наши дети тяжело переносят любые ОРВИ, обязательно с приемом антибиотиков, поэтому ложиться в больницу, принимать дженерики и наблюдать за эффективностью лечения ими, не вариант. Высок риск «поймать» любую другую инфекцию», — говорит Анна Блинова.
Родители говорят, что им придется или покупать дорогостоящий препарат, который ребенок получал, за свои деньги или самим наблюдать за тем, насколько эффективно лечение аналогом. «Предсказать что либо невозможно, — говорит Анна Блинова, — с учетом того, что препарат накопительного действия, побочные эффекты могут проявиться через полгода, через год».
Представители пациентского сообщества встретились с компанией-производителем «Тигеразы». «Нам понравилось, что они предложили писать напрямую им о любых сомнениях, реакциях, побочных действиях. Потому что пока врачи соберут комиссию, зафиксируют всё, отправят на рассмотрение в минздрав, уйдет время. А производитель заверил, что хочет оперативно реагировать на подобные замечания», — рассказала Анна Блинова.
По российскому законодательству, при наличии у пациента показаний врачебная комиссия может принять решение о назначении препарата по торговому наименованию (не подошла «Тигераза» — назначили «Пульмозим»). Опасения родителей связаны с тем, что «Пульмозим» может вообще уйти с рынка, если его производитель потеряет все госконтракты. Тогда если окажется, что «Тигераза» не подошла, у маленьких пациентов с муковисцидозом не будет никаких вариантов лечения.
Практически так произошло с антибиотиком, который чаще всего назначали больным муковисцидозом — препаратом «Колистин». Его заменили на дженерик, который очень долго проходил регистрацию. В это время «Колистин» из аптек исчез, предпринимателям невыгодно стало привозить такой дорогой антибиотик. И пациенты не могли ни получить дженерик, потому что его еще не было, ни купить проверенный препарат, потому что его уже не было.
Больным муковисцидозом заменили не только «Пульмозим», но и другие препараты. Так, в разных регионах меняют на аналоги препарат «Урсофальк» (Германия), например, на «Эксхол» (Россия). «Но детям подходит только «Урсофальк», потому что он в жидком виде. Мы получаем в специализированных центрах выписки, что возможен только «Урсофальк», с этой выпиской можем как-то отстоять нужное лекарство», — рассказывает Анна Блинова.
Доказать, что препарат не подходит, можно только зафиксировав побочные эффекты, оформив в утвержденном порядке, а это «происходит потом и кровью». Сделать выводы может только врачебная комиссия — врачи на местах часто отказываются, либо не знают, куда отправлять информацию, как это делать. Некоторые лекарства приходится добиваться через суд, но и решение суда исполняют не сразу. «Все это время, пока идут суды, пока оформляются побочные эффекты, пока все это происходит, инфекция сидит в легких и превращает их в труху», — объясняет Анна Блинова.
«Эта ситуация нас, честно говоря, замучила, мы хотим хоть что-то сдвинуть с места», — говорят родители детей с муковисцидозом. Они понимают, что замена препаратов на дженерики для снижения бюджетных трат неизбежна, но просят тогда не бросать их в этой ситуации, осуществлять медицинское наблюдение.
«Никто не спрашивал: «Не хотите ли вы попробовать новый препарат очень хорошего качества, мы вам гарантируем полное обследование организма каждые три месяца. Если что не так, вернетесь обратно на тот препарат, который у вас был». Никто так не предложил. Мне кажется, это даже этически неверно по отношению к своим гражданам. Если вы хотите устроить на нас эксперимент, то хотя бы сделайте его правильно, с минимумом рисков для нас», — комментирует Анна Блинова.
Пациентское сообщество обратилось за разъяснениями в министерство здравоохранения, но там им пояснили, что всё происходит в рамках закона. Обращения в федеральную антимонопольную службу также не дали результата. Больные муковисцидозом и их родственники не раз выходили на одиночные пикеты. Вчера, 4 марта, уже состоялся массовый пикет в Москве. Цель — привлечь внимание к системным проблемам, характерным для всех регионов страны. По сообщениям федеральных СМИ с начала 2020 года умерли уже 11 больных муковисцидозом.